一年两针！诺华全球首创小干扰RNA降胆固醇药物乐可为获批中国

昨日（8月22日），据诺华集团官微发布消息，其RNA降胆固醇药物乐可为（英克司兰钠注射液，inclisiran）已获得中国国家药监局批准，作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合性血脂异常患者的治疗。

图片来源：诺华集团官微

乐可为是一款first-in-class靶向PCSK9的siRNA药物，由2条互补的核糖核酸链组成，其中一条链起引导作用，另一条链为过客链。乐可为的引导链与称为RISC(RNA诱导的沉默复合物)的多蛋白复合物结合后，引导链可与PCSK9的互补mRNA杂交并诱导其降解。

由于这种独特的作用机制，乐可为可以同时降低细胞内和细胞外PCSK9蛋白水平，从而导致LDL-C浓度的大幅降低。值得注意的是沉默复合物在mRNA降解发生后仍然保持活性，因此乐可为的降脂作用长期有效。

作为全球首款也是目前唯一一款用于降低LDL-C的小干扰RNA(sRNA)药物，乐可为开启了血脂管理治疗的新时代，将帮助更多患者以更加便捷的方式降低血脂，进而帮助患者轻松畅享生活。

2020年12月，乐可为率先在欧盟获得批准上市，用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。

2021年12月，乐可为获得美国FDA批准上市，用于降低LDL-C。

2023年FDA批准将乐可为适应症扩大为原发性高脂血症成人患者。

在中国获批进展方面，2021年7月，乐可为借“国九条”落地海南博鳌“乐城先行区”，乐可为实现中国首针注射；2022年5月，借助“港澳药械通”政策落地粤港澳大湾区；2023年3月，被收入《中国血脂管理指南(2023年)》。

乐可为每年仅需注射两次，即可有效降低LDL-C水平。目前，乐可为的定价为2.3万元人民币，一年两针则需4.6万。据诺华财报，2022年乐可为全年销售额已达1.12亿美元。2023年上半年，乐可为销量增长近3倍，增幅达293%+，实现1.42亿美元销售额。此外，根据EvaluatePharma预测，至2033年乐可为销售额有望达到26亿美元。