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半年市值大涨165亿美元,福泰制药的野心远不止囊性纤维化

发布时间: 2023-08-07 16:33

2023
08/07
16:33

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导读:业绩持续稳定向好。

日前,福泰制药(Vertex)公布了2023年Q2业绩。公司第二季度总销售额 24.9亿美元,同比增长14%,GAAP净收入9.16。基于强劲的业绩增长预期,福泰将2023年全年产品收入指导上调至97~98亿美元。


据行业媒体Evaluate Pharma统计,2023 上半年Vertex股价大涨22%,市值涨幅达165亿美元,总市值曾一度超过900亿美元。


Vertex是囊性纤维化治疗市场上无可争议的王者,凭借多款CF治疗药物的畅销,Vertex在过去几年获得了丰厚的净利润、自由现金流。截至2023年6月30日,Vertex的现金及等价物总额为126亿美元,高于3月底的115亿美元。


除了在CF领域继续深耕外,Vertex将管线拓展到了更多疾病领域,例如糖尿病、镰状细胞病(SCD)、β地中海贫血(TDT)、疼痛等。


加固CF护城河


福泰药业(Vertex Pharmaceuticals Incorporated)创立于1989年,曾致力于开发新一代免疫抑制剂、抗HIV药物,但都不尽如人意。后来Vertex靠丙肝药物赚到了第一桶金,但丙肝市场在吉利德推出索非布韦后很快丧失了竞争力。最终Vertex在罕见病囊性纤维化领域完成了蜕变,成为纳斯达克的传奇药企。


目前Vertex的产品销售额均来自囊性纤维化领域,因为没有竞争对手,利润水平较高。


囊性纤维化(Cystic Fibrosis下文简称CF)是一种罕见的遗传性肺部疾病,Vertex已有4款治疗CF的药物获批上市,详见下表。


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资料来源:福泰制药公开资料


其中三代囊性纤维化组合疗法TRIKAFTA/KAFTRIO是最吸金的产品。今年第二季度TRIKAFTA/KAFTRIO营收22.4亿美元,其他CF产品合计收入2.53亿美元。


今年4月美国FDA将 TRIKAFTA和Kalydeco的使用年龄范围放宽至2~5岁,此前该药已获得 FDA 批准用于 6 岁及以上患者CF患者,具体为:囊性纤维化跨膜电导调节子(CFTR)基因中携带一个F508del突变和一个最小功能突变(F/MF)的患者,或携带2个F508del突变(F/F)的患者。在美国以外,也有越来越多6岁及以上患者使用KAFTRIO,共同推进了该药销售额的强劲增长。


但是请注意,这些药物只适用于特定基因型的CF患者,因此,Vertex还在继续开发新一代CF治疗药物,以覆盖更为广泛的CF人群。


vanzacaftor三联疗法是下一代CFTR调节剂,用于治疗12岁以上CF患者的关键性临床试验正在进行,Vertex预计将于今年年底完成试验,2024年初读出数据。


与Moderna联合开发的CFTR mRNA疗法VX-522,旨在治疗大约5000名不产生任何CFTR蛋白的CF患者。Vertex正在招募患者进行VX-522的单次上升剂量(SAD)临床试验,公司预计将在2023年完成SAD,并启动一项多次上升剂量(MAD)研究。


攻坚1型糖尿病


囊性纤维化药物的成功给Vertex带来了持续的收入和盈利,支持该公司开展更多的项目。


目前,Vertex有8个处于临床中后期的在研项目,适应症包括囊性纤维化(Vanzacaftor triple)、镰状细胞(贫血)病和β地中海贫血(Exa-cel)、疼痛(VX-548)、AMKD (Inaxaplin)、AATD (VX-864)、T1D(VX-880 )。


Vertex预计在未来五年内推出5种新药。


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图片来源:福泰制药公开资料


exagamlogene autotemcel(简称exa-cel)是Vertex和 CRISPR Therapeutics合作开发的一款自体、体外CRISPR/Cas9基因编辑疗法,在治疗 β地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD)这两种遗传性血液病的临床试验取得了令人鼓舞的结果。


目前美国FDA已受理exa-cel的BLA申请,并被授予优先评审资格。SCD的PDUFA日期为2023年12月8日,TDT的PDUFA日期为2024年3月30日。此外,exa-cel在欧盟和英国的上市审批也在进行中。如果exa-cel审批顺利,今年将迎来首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。


值得一提的是,今年3月Vertex与ImmunoGen达成合作,获得ImmunoGen公司ADC技术进行研究的权利。该技术Vertex拟用于开发与基因编辑有关、用于移植调节的ADC药物,与exa-cel一起使用,用于SCD和TDT的潜在治疗。


在细胞与基因治疗赛道,Vertex不仅仅布局了血液遗传病,还瞄准了市场更为广阔的糖尿病市场。


1型糖尿病(T1D)是一种自身免疫疾病,由于患者的胰腺β细胞受损,患者体内分泌的胰岛素量非常少,甚至几乎为零。T1D发病原因比较复杂,长期以来,胰岛素替代疗法是大多数患者的唯一治疗方法,患者需终生、每日进行外源胰岛素注射,并防止低血糖发生,而长期进行胰岛素治疗也会使机体出现其他的并发症。T1D存在大量未被满足的临床需求。


2022年11月,美国FDA批准了首款能延缓1型糖尿病发作的药物Tzield(teplizumab)。该药是Provention Bio开发的一款CD3抗体,但其只能延缓一型糖尿病的发生。


今年6月美国FDA又批准了CellTrans公司开发的细胞治疗药物Lantidra,用于治疗1型糖尿病。但该药是从逝去供体获得的胰腺细胞制成的同种异体胰岛细胞疗法,患者可及性不足。因此,开发可持续的干细胞来源细胞疗法被寄予厚望。


2019年,Vertex 斥资9.5亿美元 收购了 Semma Therapeutics,获得其开发的基于干细胞的胰岛细胞替代疗法——VX-880,加入T1D细胞疗法研发行列 。


2022年7月,Vertex以3.2亿美元收购 ViaCyte 公司,获得 ViaCyte 三款治疗糖尿病的细胞疗法在研管线:PEC-Direct、PEC-EnCap和PEC-QT (VCTX210)。


2023年3月,Vertex又与 CRISPR Therapeutics达成3.3亿美元合作,开发逃避人体免疫系统攻击的细胞疗法。


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资料来源: 福泰制药公开资料、药智数据


目前Vertex拥有多个T1D干细胞疗法管线,但根据Q2财报,披露进展的管线只有3个。


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图片来源:福泰制药公开资料


VX-880


VX-880为一款异体干细胞来源的、完全分化的可以产生胰岛素的胰岛细胞疗法,通过肝门静脉注射给药。


在今年ADA年会上,Vertex公布了VX-880治疗一型糖尿病的1/2期临床最新数据。6名接受了VX-880的治疗的1型糖尿病患者,均在不同程度上恢复了胰岛素分泌,血糖控制得到改善。在接受VX-880干细胞治疗后,所有患者在90天后的评估期内均表现出胰岛素分泌恢复、血糖控制改善、外源性胰岛素使用减少或消除。VX-880的副作用主要是轻度至重度,没有发生严重副作用。


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图片来源:福泰制药公开资料


但是,由于VX-880是使用健康供体提供的干细胞分化产生的同种异体细胞疗法,1型糖尿病患者需要长期服用免疫抑制剂来抑制身体的免疫排斥反应,而免疫抑制会增加感染和副作用的风险。


VX-264


VX-264是Vertex开发的新一代细胞疗法,该药是一种细胞疗法和医疗器械的组合,将VX-880相同的细胞封装在Vertex开发的医疗器械中。这一装置可以通过手术植入到患者体内,在保护细胞不受免疫排斥的同时,释放细胞生成的胰岛素。


Vertex正在一项1/2期临床试验,目前已完成首例患者给药。


VCTX-211


VCTX211是CRISPR公司和ViaCyte公司合作开发的一种同种异体、由经过基因编辑的干细胞衍生的候选产品,用于治疗T1D。该候选疗法的1/2期研究已经启动并正在进行。2023 Q2福泰向CRSPR公司支付了7000万美元的里程碑付款。


另外,为扩大细胞治疗药物生产能力,2023年6月,Vertex和Lonza龙沙达成一项战略协议,该协议将有助于加速Vertex潜在的T1D细胞治疗产品的开发和商业化。


结  语


Vertex立志“为专业市场创造高价值的变革性药物”,因此该公司的研发管线重在深入,而非广泛。但是随着公司规模的扩大,作为一家市值近900亿美元的制药公司,近年来其管线也开始往更广泛的市场拓展,希望他们能做出更多具有变革意义的药物。


文章来源:药智新闻



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最后编辑于: 2023-08-07 16:33
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