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X连锁低磷性佝偻病,罕见疾病,特效布罗索尤单抗注射液药物

发布时间: 2021-05-21 18:59

2021
05/21
18:59

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X连锁低磷性佝偻病是低磷性佝偻病里面的一种,同时也是一种严重的罕见遗传病,每20000人中约有1例患病, 其中大多数是家族性病例。 它可以导致患者的骨骼、肌肉和关节异常。 尽管该疾病不会危及生命,但它给患者带来的负担是终生的、逐渐的,可能会降低患者的生活质量。 此外,X连锁低磷性佝偻病仍然是一种遗传疾病,将遗传给下一代。 据报道,有6口之家患有该病,这使得家庭负担更加沉重。

 

X连锁低磷性佝偻病患者,在X染色体上具有遗传缺陷,这可能导致磷酸盐通过尿液过多流失,肠道吸收不良以及出现长期磷酸盐水平偏低。 磷酸盐是维持我们人体的能量水平、肌肉功能、健康的骨骼以及牙齿需要的关键矿物质。


X连锁低磷性佝偻病

X连锁低磷性佝偻病


X连锁低磷性佝偻病,是可以影响儿童以及成人的,它的体征以及症状,一般都是开始与儿童早期的时候,可出现下肢畸形、身材矮小、发育迟缓以及疼痛等情况,这些情况的出现,都是可以对患者带来行走以及身体机能的障碍情况,从而影响生活的质量。


骨骼出现畸形同时没有治疗低磷性,那这个病就会在成年人中一直发展,尽管X连锁低磷性佝偻病是没有办法治愈的,但是可以帮助患病者磷酸盐水平能恢复到正常,也可能会有改善该疾病的症状情况。

 

有新闻报道过,对于X连锁低磷性佝偻病,我国一直以来都没有有效的治疗药物。后来,我国的药监局有批准了布罗索尤单抗注射液(商品名:麟平®上市了。

 

X连锁低磷性佝偻病

X连锁低磷性佝偻病


布罗索尤单抗注射液,是日本协和发酵麒麟、Ultragenyx Pharmaceutical公司一起开发的,是直接靶向成纤维细胞生长因子23FGF23重组全人源单克隆IgG1抗体

 

FGF23是一种激素,可导致磷酸盐从尿中排泄并抑制肾脏产生活性维生素D。  布罗索尤单抗可以抑制FGF23的活性,从而增加和正常化血清磷的水平,从而改善骨矿化以及儿童佝偻病和成人骨折。


在美国,布罗索尤单抗被食品和药物管理局(FDA)授予突破性治疗称号和孤儿药称号。  20184月,FDA批准了布罗索尤单抗的市场营销,用于治疗1岁及以上的儿童和成人X连锁低磷性佝偻病。 布罗索尤单抗是FDA批准的首个用于治疗1岁及以上儿童和成人X连锁低磷性佝偻病的药物。


X连锁低磷性佝偻病

X连锁低磷性佝偻病


根据在美国批准布罗索尤单抗时发布的数据,该药物在治疗X连锁低磷性佝偻病中显示出良好的安全性和有效性。


在安慰剂对照的临床试验中,每月接受一次布罗索尤单抗治疗的成年人中有94%的磷水平达到了正常水平,而安慰剂组中只有8%的患者可以达到该水平。 在儿童中,每两周接受布罗索尤单抗的患者中94-100%的磷水平可以达到正常。 此外,在儿童和成人中,接受布罗索尤单抗治疗的患者的X射线(与XLH相关)结果有所改善。



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