为中国首个静脉给药的罕见病基因疗法。
近日，信念医药宣布，其全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液（适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）获得国家药品监督管理局（National Medical Products Administration, NMPA）的药物临床试验批准，将正式启动注册临床试验。
这是国内第一个获批进入注册临床试验的静脉给药血友病AAV基因治疗药物，也是国内第一个静脉给药的罕见病基因疗法。
BBM-H901注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。
BBM-H901注射液药物的设计采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。BBM-H901注射液具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。
BBM-H901注射液的基因治疗是国内最早开展临床试验的AAV基因疗法之一，自2019年就开始了研究者发起的临床研究（Investigator Initiated Trial, IIT, NCT04135300）。
临床研究数据显示BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性，AAV基因治疗药物输注后患者体内凝血因子水平提高显著，并长期稳定，且在临床期间未发现明显的不良反应，患者的年化出血率（Annualized Bleeding Rate, ABR）显著降低。
2021年4月，信念医药正式向国家药品监督管理局（NMPA）提交了BBM-H901注射液的临床试验申请（Investigational New Drug, IND）。2021年5月14日，药品审评中心（Center for Drug Evaluation, CDE）正式受理，并于2021年8月6日正式批准BBM-H901注射液进入临床试验阶段。
本文来源于药智新闻，作者琉璃。
