歌礼宣布ASC10猴痘适应症新药临床试验申请获得美国FDA批准

--基于已有数据，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ASC10以800毫克、每天两次的剂量在猴痘病毒患者中开展Ib期研究

--临床前研究显示，双前药ASC10的活性代谢物ASC10-A对猴痘病毒和新型冠状病毒具有强效抗病毒活性

歌礼制药微信公众号今日（11月16日）早间发布公告，该公司董事会宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已批准ASC10猴痘适应症新药临床试验(IND)申请。基于已有数据，美国FDA已批准ASC10以800毫克、每天两次的剂量开展随机、双盲、安慰剂对照的Ib期研究，以评估ASC10片剂在猴痘病毒患者中的安全性、耐受性、疗效以及药代动力学。

ASC10是一款口服双前药。口服给药后，ASC10和单前药莫诺拉韦（molnupiravir）均可在体内快速、完全转换为相同的活性代谢物ASC10-A，也称β-D-N4-羟基胞苷（NHC）或 EIDD-1931。

临床前研究显示ASC10-A具有广谱抗病毒活性，对包括猴痘病毒和新型冠状病毒均具有强效抗病毒活性。歌礼已在全球范围内提交多项ASC10及其治疗病毒性疾病用途的专利申请，包括治疗猴痘病毒感染。

猴痘病毒属于正痘病毒属病毒，可导致与天花症状相似的疾病[1]。据世界卫生组织（WHO）统计，截至2022年11月15日，全球已有超过79,000[2]例确诊病例，猴痘病毒已在110个国家传播[2]。其中，美国报告了共计28,947[3]例猴痘病毒确诊病例。WHO评估美洲地区为猴痘病毒高风险地区[2]。

体外猴痘病毒感染细胞模型中的实验数据显示ASC10-A对猴痘病毒具有强效的抗病毒活性，表明ASC10有望成为治疗猴痘病毒感染的有效疗法，该研究由歌礼委托位于美国芝加哥市的伊利诺伊理工学院的IIT研究所（IITRI）开展。日本东京的国立传染病研究所的研究者测试了132种药物，结果显示莫诺拉韦（活性代谢物为ASC10-A）以及另两种药物在猴痘病毒感染模型中具有强效的细胞抗病毒活性[4]。其余129种药物如瑞德西韦、法匹拉韦、索磷布韦和利巴韦林等均无抗猴痘病毒活性[4]。

歌礼创始人、董事会主席兼首席执行官吴劲梓博士：

全球范围内尚未有针对猴痘病毒感染的疗法获批，因此当务之急是开发一款安全、有效并可负担的猴痘药物。ASC10猴痘适应症IND获得美国FDA批准进一步证明了歌礼在病毒性疾病领域的自主研发能力，并将加速我们的努力，以更好地应对由广泛传播的猴痘带来的全球挑战。

[1] https://www.who.int/health-topics/monkeypox/#tab=tab_1

[2] https://worldhealthorg.shinyapps.io/mpx_global/

[3] https://www.cdc.gov/poxvirus/monkeypox/response/2022/index.html

[4] Daisuke Akazawa, Hirofumi Ohashi, Takayuki Hishiki, et al. Potential anti-monkeypox virus activity of atovaquone, mefloquine, and molnupiravir, and their potential use as treatments. bioRxiv preprint. https://doi.org/10.1101/2022.08.02.502485