百济神州BTK抑制剂在澳大利亚取得首次批准用于治疗华氏巨球蛋白血症

• 这是继10月1日百悦泽®在新加坡获批用于治疗套细胞淋巴瘤后，近期在亚太地区取得的第二项批准

• 此次批准是基于百悦泽®对比伊布替尼在华氏巨球蛋白血症中的头对头ASPEN研究的结果，该项研究包含澳大利亚在内

北京时间2021年10月8日，百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球性的生物科技公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司于今日宣布旗下产品百悦泽®（泽布替尼）在澳大利亚获批用于治疗既往接受过至少一种疗法的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者，或作为一线疗法以用于治疗不适合化学免疫治疗的患者。在百悦泽®获得澳大利亚药品管理局（TGA）批准之后，通过百济神州赞助的患者援助计划，患者可以在百悦泽®虽已获批但尚未纳入医保的情况下即刻获得药品。

此外，百悦泽®近期也已获得新加坡卫生科学局（HSA）批准，用于治疗既往接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

百悦泽®在澳大利亚用于治疗WM的上市许可是基于ASPEN试验的有效性结果。ASPEN是一项随机、开放标签、多中心3期试验（NCT03053440），旨在评估百悦泽®对比伊布替尼，对于携带MYD88突变（MYD88MUT）的复发或难治性（R/R）或初治（TN）WM患者的效果。在ASPEN试验中，百悦泽®组的非常好的部分缓解（VGPR）率（28.4%，95% CI：20，38）在数值上高于伊布替尼组（19.2%，95% CI：12，28），尽管该试验在与深度缓解（VGPR或更佳）相关的统计学优效性上未能达到主要终点。

在ASPEN试验中，共有101例WM患者随机分配接受百悦泽®治疗，其中5%的患者因不良事件终止治疗，包括心脏肥大、中性粒细胞减少症、浆细胞骨髓瘤和硬膜下出血。14.9%的患者由于不良事件降低用药剂量，这些不良事件中最常见的是中性粒细胞减少症（3.0%）和腹泻（2.0%）。

百悦泽®的总体安全性特征基于779例在临床试验中接受了百悦泽®治疗的B细胞恶性肿瘤患者的合并数据。百悦泽®最常见的不良反应（发生率≥20%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、上呼吸道感染、出血/血肿、皮疹、挫伤、贫血、骨骼肌肉疼痛、腹泻、肺炎、咳嗽。最常见的3级或以上的不良反应（发生率≥5%）为中性粒细胞减少症、血小板减少症、肺炎和贫血。

百悦泽®的推荐剂量为160 mg每日两次，或320 mg每日一次，空腹或餐后口服均可。可根据不良反应调整剂量，重度肝损害和正服用与百悦泽®存在潜在药物相互作用的药物的患者可降低剂量。