和黄医药PI3Kδ抑制剂获纳入突破性治疗药物品种

中国香港、上海和美国新泽西州：2021年9月13日，星期一：和黄医药（中国）有限公司（简称 “和黄医药”或 “HUTCHMED”）（纳斯达克/伦敦证交所：HCM；香港交易所：13）今日宣布中国国家药品监督管理局（“国家药监局”）药品审评中心将HMPL-689（amdizalisib）纳入突破性治疗药物品种，用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤。HMPL-689是一种强效的高选择性PI3Kδ抑制剂。滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种亚型。

国家药监局的突破性治疗药物纳入了用于防治严重危及生命的疾病，且尚无有效防治手段或与现有治疗手段相比具有明显临床优势的创新药物。获纳入突破性治疗药物的品种，可在提交新药上市申请时提出附条件批准申请和优先审评审批申请。此纳入或有助加快HMPL-689治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的开发和审评速度，以更快地解决患者未满足的需求。

正在进行中的中国Ib期扩展研究更新的初步结果将于2021年9月20日于欧洲肿瘤内科学会（ESMO）2021年年会的优选口头报告环节公布。迄今为止，HMPL-689已被证明具有良好的耐受性，并表现出与剂量成比例的药代动力学、可控的毒性特征以及在复发性/难治性B细胞淋巴瘤患者中的单药临床活性。

和黄医药已经启动了大规模、面向全球的HMPL-689临床开发计划。2021年4月，和黄医药在中国启动了一项HMPL-689的II期注册研究。研究在中国超过35个研究中心开展，纳入了约100名复发或难治性滤泡性淋巴瘤和约80名边缘区淋巴瘤患者。该项研究的其他详情可登录clinicaltrials.gov，检索注册号NCT04849351查看。

HMPL-689于美国和欧洲的I/Ib期临床试验亦在进行中，用于治疗复发或难治性非霍奇金淋巴瘤患者（NCT03786926）。

关于PI3Kδ和非霍奇金淋巴瘤

PI3Kδ（磷酸肌醇-3激酶δ异构体）是一种脂质激酶，控制着几种重要信号蛋白的激活。当抗原与B细胞受体结合后，PI3Kδ可通过Lyn和Syk信号传导通路被激活。B细胞受体信号传导异常激活与B细胞血液癌症的发生密切相关，B细胞血液癌约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的85%。因此，PI3Kδ被认为是治疗某些血液癌症极具前景的药物靶点。

滤泡性淋巴瘤约占非霍奇金淋巴瘤的17%。2020年，中国和美国估计分别新增16,000例和13,000例滤泡性淋巴瘤患者。[1][2][3] 目前复发或难治性滤泡性淋巴瘤尚无可治愈的治疗选择，且在最佳治疗选择方面仍存在巨大未满足的需求。

关于HMPL-689

HMPL-689（又名amdizalisib）是一种新型、选择性的强效口服PI3Kδ异构体抑制剂。在临床前药代动力学研究中，证实HMPL-689具有良好的口服吸收、适度的组织分布和低清除率，表明HMPL-689的药物蓄积以及药物间相互作用的风险较低。由于其高度的靶点选择性和优越的药代动力学特征，HMPL-689有潜力成为同类药物中具优越收益风险特征的药物。

和黄医药目前拥有HMPL-689在全球范围内的所有权利。