诺华JAK抑制剂芦可替尼片在中国获批治疗急性移植物抗宿主病

近日，诺华公司宣布其JAK抑制剂捷恪卫®（磷酸芦可替尼片）获得了中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上急性移植物抗宿主病（急性GVHD）患者，这是目前中国首个且唯一获批用于治疗该疾病的药物。

在此之前，捷恪卫®已于2017年在中国获批用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。此次新适应症的获批，将进一步扩大捷恪卫®的受益人群，惠及更多中国患者。

移植物抗宿主病（GVHD）是异基因造血干细胞移植后的致命性并发症。供体的免疫细胞（移植物）将受体的身体（宿主）视为异物，进而攻击宿主的器官和身体，导致一系列的病变甚至死亡，严重影响移植后患者的长期生存率和生活质量。

GVHD 一般可分为急性和慢性两种，急性GVHD发生率高达30%~60%，其中中度和重度发生率为13％～47％。急性GVHD通常于移植后100天内发病，患者常见典型皮疹、腹痛伴腹泻、血清胆红素水平升高等临床症状，中度和重度急性GVHD患者伴随一系列并发症，从而影响其非复发死亡率。

糖皮质激素（以下简称激素）是目前国内外指南推荐的急性GVHD标准一线治疗方案，然而仍有约50%的患者无法获得持续性缓解，接受传统治疗方案的激素难治性患者，6个月生存率仅约50%，生存超过2年的不足30%。

与此同时，对于激素难治性急性GVHD，国际上尚无统一的标准治疗方案，其治疗仍是异基因造血干细胞移植患者与临床医生面临的严峻挑战之一。

在一项国际多中心、随机、III期临床试验REACH2中，捷恪卫®取得突破性研究结果，是首个在针对激素难治性急性GVHD患者的III期试验中被证明优于最佳可及疗法（Best Available Therapy，BAT）的新药。

与BAT相比，捷恪卫®可为激素难治性急性GVHD患者带来快速持久缓解，28天总缓解率 62%，约为BAT组1.6倍，56天持续总缓解率40%，约为BAT组2倍；显著延长患者生存，中位总生存期 11.1月 vs BAT 6.5月；为患者带来更快的激素减停，更佳的生活质量。

同时，患者使用耐受性良好，安全性特征与既往在捷恪卫®其它研究中观察保持一致。基于高质量的循证医学证据支持，捷恪卫®获NCCN指南1类推荐，用于治疗激素难治性急性GVHD。