看点
1.全球首款延缓1型糖尿病创新疗法获FDA批准
2.FDA批准首个B型血友病基因疗法上市
3.三款国产1类创新药获NMPA批准上市
2022年11月，全球多款创新疗法获批上市，包括基因疗法、ADC、单抗及多款小分子药物，适应症涵盖1型糖尿病、B型血友病、抑郁症、癫痫及多种癌症。
01
美国FDA批准的新药
美国FDA在2022年11月批准了5款新药上市，包括药品审评和研究中心（CDER）批准的2款新分子实体，一款联合疗法和一款改良型新药，以及生物制品审评和研究中心（CBER）批准的一款基因疗法。
表1 2022年11月美国FDA批准的新药
数据来源：美国FDA官网
ELAHERE
ELAHERE (mirvetuximab soravtansine-gynx) 是ImmunoGen公司开发的一款针对FRα（一种在卵巢癌中高度表达的细胞表面蛋白）的first-in-class ADC，获FDA加速批准用于治疗叶酸受体α（FRα）阳性、铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的成年患者，这些患者之前接受过一至三种全身治疗方案。
这是美国FDA批准的首个用于铂耐药疾病的ADC，此次获批是基于关键性3期临床试验SORAYA的结果。结果显示，在106例肿瘤表达高水平FRα的含铂药物耐药卵巢癌患者中，客观缓解率（ORR）为31.7%（95% CI：22.9%，41.6%），包括5例完全缓解（CR）；中位DOR为6.9个月（95%CI:5.6，9.7）。
在中国，2020年华东医药以4000万美元的首付款，至多2.65亿美元的里程碑付款，获得该药在中国大陆、香港、澳门和台湾地区独家临床开发和商业化权益。
TZIELD
TZIELD（teplizumab-mzwv）是Provention Bio公司开发的一种用于静脉注射的抗CD3单抗，获批用于延缓1型糖尿病特定高危人群的疾病进程。
这是首款也是唯一一款获批的能延缓1型糖尿病发作的药物，它从根本上改变了疾病的过程，而不仅仅是治疗其症状。FDA此次批准是基于一项名为TN-10的临床试验。在该项研究中，76名2期1型糖尿病患者接受了Tzield的安全性和疗效评估。结果显示，在51个月的中位随访中，接受Tzield的44名患者中有45%后来被诊断为3期1型糖尿病，而接受安慰剂的32名患者中有72%被诊断为3期糖尿病。此外，接受Tzield的病人从随机到诊断为3期1型糖尿病的中位时间是50个月，接受安慰剂的病人是25个月。这些数据表明TZIELD的治疗可以显著延缓1型糖尿病的病情进展。
IMJUDO
Imjudo (tremelimumab)是阿斯利康开发的一款抗CTLA-4抗体，Imfinzi (durvalumab, 度伐利尤单抗)是一款抗PD-L1单抗。
上个月，FDA已批准Imjudo+Imfinzi用于不可切除的肝细胞癌。此次FDA再次批准Imjudo+Imfinzi+化疗，用于不携带表皮生长因子受体（EGFR）突变或间变性淋巴瘤激酶（ALK）融合的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成年患者。
SEZABY
SEZABY (注射用苯巴比妥钠粉)是太阳制药开发的一款苯巴比妥钠的新型制剂，是一种无苄醇、无丙二醇苯巴比妥钠粉。该药曾被美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗新生儿癫痫。
本次获批使该药成为美国FDA批准的第一个也是唯一一个专门用于治疗新生儿癫痫发作的产品。
HEMGENIX
HEMGENIX(etranacogene dezaparrvovec drlb)是uniQure和CSL共同开发的一种一次性基因疗法，用于治疗目前使用凝血因子IX预防治疗成人B型血友病，或目前或历史上有危及生命的出血，或有反复严重的自发性出血发作。这是全球首个获批的针对血友病B的基因疗法。
HEMGENIX使用AAV5载体将表达凝血因子IX Padua变体的转基因递送到肝脏，使身体持续产生因子IX，降低符合条件的血友病B患者的异常出血率。此前，该疗法曾获美国FDA授予突破性疗法认定、孤儿药资格以及优先审评资格。值得一提的是，该药定价350万美元，是目前美国最贵的药物之一。
02
NMPA批准的新药
2022年11月，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了3款1类新药，均为小分子化药。
表2 2022年11月NMPA批准的国产新药
数据来源：NMPA官网、药智数据
盐酸托鲁地文拉法辛缓释片
盐酸托鲁地文拉法辛(盐酸安舒法辛缓释片，LY03005)获国家药监局批准上市，用于抑郁症的治疗。这是中国首个自主研发并拥有自主知识产权用于治疗抑郁症的化药1类创新药。
该药由山东绿叶制药开发，公开资料显示，该药的抗抑郁作用可能与通过抑制5-羟色胺(5-HT)、去甲肾上腺素(NE)的再摄取而增强中枢神经系统的5-HT、NE效应有关。
林普利塞片
林普利塞片（linperlisib，商品名：因他瑞）获国家药监局附条件批准上市，用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成人患者。这是我国首个获批上市的高选择性PI3Kδ抑制剂。
该药由上海璎黎药业研发，恒瑞医药于2021年2月对璎黎药业进行2000万美元股权投资（占总股本6.67%），并获得了林普利塞在大中华地区的联合开发权益以及排他性独家商业化权益。
此前，林普利塞曾获得NMPA颁发的用于治疗R/R FL的突破性疗法认定，以及美国FDA颁发的FL、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）和T细胞淋巴瘤适应症的三项孤儿药资格认定。在2022年公布的林普利塞治疗R/R FL患者的中国II期临床试验最新数据显示，林普利塞治疗R/R FL患者的有效率接近百分之八十，并表现出可控的安全性。
甲苯磺酰胺注射液
甲苯磺酰胺注射液获国家药监局批准上市，用于严重气道阻塞的中央型非小细胞肺癌的治疗。这是我国首次批准的经纤维支气管镜肿瘤内局部注射的化学消融药物，也是首个适应症为减轻中央型非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的重度气道阻塞的药物，填补了呼吸介入药物治疗的空白。
该药由钟南山院士挂帅研发，最早在2003年11月21日递交临床申请，原申报临床的申请人为北京健达康新药开发有限公司。随后经过一系列知识产权和所有权的转移，最终由天津红日亚药业进行上市申报和生产。其上市申请在2018年获得CDE受理，在经历了将近5年的审评后终于获批上市。
除了国产新药，本月NMPA还批准了两款进口新药，详情见下表：
表3 2022年11月NMPA批准的进口新药
数据来源：NMPA官网、药智数据
帕博利珠单抗注射液（商品名：可瑞达®️）是默沙东开发的一款PD-1单抗，本月在国内获批了一项新适应症：联合化疗新辅助治疗并在手术后继续帕博利珠单抗单药辅助治疗，用于经充分验证的检测评估肿瘤表达PD-L1（综合阳性评分（CPS）≥20）的早期高危三阴性乳腺癌（TNBC）患者的治疗。至此，可瑞达已在国内获批10项适应症，涵盖黑色素瘤、肺癌、食管癌、头颈鳞癌、结直肠癌、食管癌、肝细胞癌、乳腺癌等多种实体瘤。
八氟丙烷脂质微球注射液是兰索斯医学影像公司于2001年推出的一款超声造影剂产品。2012年，华润双鹤与兰索斯公司合作，华润双鹤在十五年协议期间将作为八氟丙烷脂质微球注射液在我国独家经销商。本品于2016年2月在国内获批临床，2020年6月首次在国内申报上市，本次终于获批上市。
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