我国乙肝病毒感染率约为60％-70％，乙肝表面抗原携带率约为总人口的7.18％，据此计算，全国约有9300万人携带乙肝病毒，其中乙肝患者约3000万人。
Dicerna公司研究性核糖核酸滋扰（RNAi）医治药物的当先开发商，已发布了其第一阶段观点考证实验RG6346的数据，RG6346是该药物的候选研讨工具与罗氏（Roche）分工开辟的慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的治疗，以及奈多西兰的PHYOX3开放标签实验，尼多西兰是医治原发性高草酸尿症（PH）的候选研究对象。
RG6346是阶段1的研究性GalXC™RNAi治疗候选药物，用于临床治疗对于慢性HBV感染。
正在不断进行的成人1期概念可以验证通过试验主要包括三组：A组，与健康发展志愿者活动进行的剂量使用范围问题研究，已于去年完成；B组由新诊断的未接受没有任何抗病毒治疗的参与者能够接受单剂量RG6346组成；C组，包括同时接受核苷类似物（NUC）治疗和RG6346三种不同剂量应用水平因素之一的四个月剂量的参与者。
结果显示，在试验第112天，接受剂量为3 mg/kg的RG6346治疗的患者（n=4）平均HBsAg水平比基线降低了1.80 log10，接受剂量为6 mg/kg的RG6346治疗的患者（n=2）平均HBsAg水平比基线降低了1.84 log10。
治疗过程后的随访观察发现，RG6346治疗引起的HBsAg水平降低在药物停止后得以维持，第一个以1.5毫克/千克剂量的RG6346治疗的患者在试验开始后392天仍比基线低2.21 log 10。
此外，在单剂量3.0毫克/千克的RG6346后，b组的两名参与者经历了方案定义的短暂丙氨酸氨基转移酶（ALT）爆发，而一名患者经历了接近爆发，每次都伴随着HBsAg的减少和合成和排泄肝功能的保留，表明潜在的免疫应答增强，接受6.0毫克/千克RG6346的c组患者表现出类似的自我解决反应。
在任何组中，RG6346治疗后未观察到严重不良事件。最常见的不良事件是轻度或中度注射部位事件，未观察到剂量受限的毒性，也未观察到与安全性相关的停药。
没有发现安全性参数的频率或严重程度的剂量/暴露依赖性增加，并且ALT/AST（丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶）或GGT（γ-谷氨酰氨基转移酶）升高的参与者是自我解决的，并且保留了肝脏合成物质和排泄功能。
Dicerna首席中国医学官医学教育博士Ralf Rosskamp评论道：“我们仅针对保守的S区治疗HBV，就采用了自己独特的，常规的方法进行开发RG6346。”
“我们的临床前模型研究表明，通过信息保留X基因，我们可以生产出HBsAg大大提高降低且活性以及持续发展时间长且稳定的疗法。”
现在，我们从RG6346 1期试验中看到的早期历史数据与我们的预测结果相符，并表明了其在强而持续的HBsAg敲除对HBV患者的双重健康益处中的潜力。”
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