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新药显示出对抗乳糜泻的真正前景?

发布时间: 2021-07-07 17:57

2021
07/07
17:57

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2021 年 7 月 1 日,星期四(健康新闻网)一项早期试验发现,一种实验性药物可以预防由乳糜泻引起的肠道损伤——人们希望它成为治疗严重消化系统疾病的第一种药物。


对于乳糜泻,当遗传易感人群食用麸质(一种存在于小麦、黑麦和大麦中的蛋白质)时,免疫系统会攻击小肠内壁。


乳糜泻

乳糜泻


乳糜泻的症状包括腹泻、腹痛、疲劳和体重减轻。这一切的基础是一种异常的免疫系统攻击,它会破坏称为绒毛的肠道内壁中的毛发状结构。绒毛从食物中吸收营养,因此患有乳糜泻的人可能会营养不良并出现贫血和骨骼变薄等问题。


目前,唯一的治疗方法是“在日常饮食中严格避免甚至微量的麸质,终身无麸质饮食很难维持。麸质可以隐藏在许多加工食品中,从意大利面和早餐麦片到酱汁和汤,再到能量棒和薯条。


严格饮食不仅是一种实际负担,也是一种“社会和心理”负担,即使患者设法坚持下去,有些人仍然会出现肠道炎症和症状。


这种名为 ZED1227 的药物可抑制肠道中一种称为转谷氨酰胺酶 2 (TG2) 的酶的活性。TG2 在标记乳糜泻的自身免疫反应中起关键作用。该试验由制药商 Falk Pharma 博士资助,招募


 163 名患有乳糜泻的成年人,他们在无麸质饮食方面取得了至少一年的成功。


乳糜泻

乳糜泻


研究人员将患者随机分配到四组之一:三人每天早上服用不同剂量的 ZED1227,持续六周;第四个服用安慰剂药丸,每天早上服用后 30 分钟,研究患者吃一块含有适量麸质的饼干,以此来测试药物阻断麸质引起的炎症的能力。


试验发现,六周后,与安慰剂组相比,服用任何剂量药物的患者肠道损伤的迹象更少。至于副作用,皮疹是服药者中唯一较常见的症状;8% 的患者服用最高剂量时会出现这种情况。梅奥诊所的胃肠病学家约瑟夫默里博士称这些发现“令人鼓舞”。


该试验“证明阻断这种关键酶是可行的,这是否也能减轻患者的症状并改善他们的生活质量还有待更大规模的研究。像 Schuppan 一样,他指出无麸质饮食很难维持,而且靠自己并不总是足够的。


“尽管在无麸质饮食方面尽了最大努力,但仍有大约 30% 的患者仍然存在重大问题,”默里说。这些患者将是未来研究的重点,他的团队正在计划一项试验,在对无麸质饮食没有完全反应的乳糜泻患者中测试 ZED1227。


乳糜泻


如果 ZED1227 或任何其他药物可用于治疗乳糜泻,这并不意味着无麸质饮食的结束。患者可能仍需遵守饮食限制。但是,特别是考虑到完全避免麸质的困难,药物应该让人们的生活更轻松。


默里说:“我们真的希望能对乳糜泻进行额外的治疗,迄今为止,这已经把整个护理的负担都放在了患者身上。”根据乳糜泻基金会的数据,世界上大约有 1% 的人口患有乳糜泻。在美国,估计有 250 万人未被确诊。



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